2020년에 우리가 보게 될 최고의 생명공학 트렌드
2020년에 우리가 보게 될 최고의 생명공학 트렌드
  • 임채능 기자
  • 승인 2020.02.07 12:45
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[퓨처타임즈=임채능 기자] 2020년에 우리가 보게 될 최고의 생명공학 트렌드은 유전자편집기술(CRISPR), CAR-T 요법, 잠재적으로 게임을 바꿀 수 있는 또 다른 이야기는 Biogen의 Alzheimer의 약물 후보에 관한 것인데, 지난해 상반되는 결과를 보고 했지만 FDA에 제출되었다. 승인되면 10년 만에 인지 저하를 늦춘 최초의 약물이 된다. 물론 예측하기 어려운 또 다른 사고 방식의 기술 도약이 있을 가능성이 있다.

이미지 출처: Konstantin Kolosov
이미지 출처: Konstantin Kolosov

작년 유전자 편집기술(CRISPR) 아기 스캔들의 대가인 지안쿠이(Jiankui)는“과학 연구 및 의료 관리”에 관한 중국법을 위반한 혐의로 3년 형을 선고 받았다. 결국 세계 최초의 유전자편집기술(CRISPR) 아기가 된 인간 배아를 유전 공학적으로 연구했다.

 

이 이야기는 아직 끝나지 않았다. 최소한 한 명의 다른 과학자가 유전자편집된 인간을 만드는데 있어 그의 발자취를 열심히 따르고 있지만 규제 승인을 받기 전까지는 엔지니어링된 배아를 이식하지 않을 것이라고 강조한다.

 

생명공학 이야기는 이처럼 극적이지 않다. 그러나 유전자편집 도구와 보조생식 기술의 안전성과 정확성이 향상됨에 따라 우리는 더 많은 헤드 라인을 보게 될 것이다. 약물 발견 및 합성생물학에 대한 딥러닝을 추가하면 우리 자신과 주변의 다른 생물 모두에서 생물학을 재구성하는데 점점 더 가까워지고 있다.

 

우리가 지켜보고 있는 생명공학의 두 가지 이야기가 있다. 유감스럽게도 올해는 성공하지 못했지만 이 미래의 프로젝트는 생각보다 현실에 더 가깝다.

 

돼지-인간 장기 이식으로 힘을 얻었다.

인간-동물 키메라에 대한 아이디어는 즉시 윤리적 혐오감을 유발하지만, 다른 동물의 인간 장기 대체 엔지니어링의 꿈은 추진력을 얻고 있다.

 

이를 수행하는 두 가지 주요 방법이 있다. 윤리적으로 덜 취약한 아이디어는 유전자편집(CRISPR) 기관이 많은 돼지를 키워 인간처럼 보이게 만드는 것이다. 미친 소리로 들리지만 과학자들은 이미 돼지 심장을 성공적으로 심장 마비 환자에게 이식한 개코 원숭이에 이식했다. 일부 수용자는 안락사 되기 전 최대 180일까지 살고 있다. 이질적인 심장에도 불구하고 개코 원숭이는 건강했으며 수술 후 정상적으로 행동했다.

 

그러나 종간 이식 또는 이종 이식이 인간에서 효과를 발휘하기 위해서는 돼지 게놈에 흩어져 있는 불쾌한 돼지 유전자 그룹인 고대 바이러스 감염의 잔재인 PERV를 처리해야 한다.

 

2017년에 조지 처치(George Church) 박사의 실험실에서 시작된 eGenesis의 과학자들은 유전자편집기술 CRISPR을 사용하여 복제 후 PERV-free piglets가 된 PERV-free pig cells을 만들었다. 지난달 eGenesis는 세계에서 가장 유전자편집 된 동물인 Pig3.0의 탄생으로 장기 호환성이 더욱 높아졌다고 보고했다. 이러한 PERV-free 유전자 경이에는 면역 제거를 자극하는 3개의 돼지 유전자와 9개의 새로운 인간 유전자가 이론적으로 인간 생리학에 보다 적합하도록 만들어졌다. 성인이 되면 돼지 3.0은 유전자편집을 복제하고 전달할 수 있다.

 

추가적인 검증과 개선이 필요한 "최초의 임상 프로토타입"만이 있지만 eGenesis는 희망적이다. 한추정에 따르면, 최초의 돼지 대 인간 이종 이식 임상 시험은 단 2년 만에 이루어질 수 있다.

 

보다 윤리적으로 도전적인 아이디어는 다른 동물 내에서 인간 장기를 직접 성장시키는 것이다. 이 접근법은 두 가지 윤리적으로 불편한 기술인 생식 계열 편집 및 하이브리드를 하나의 솔루션으로 결합하여 이들 공학 동물이 개발 과정에서 우연히“인간”의 선량을 받을 수 있을지 궁금해하는 사람들이 많다. 예를 들어, 인간 기증자 세포가 하이브리드 동물의 뇌로 이동하게 되면 어떨까?

 

그럼에도 불구하고 올해 도쿄대학의 과학자들은 설치류 및 돼지 배아에서 인간 조직을 성장시키고 추가로 개발하기 위해 하이브리드를 대리로 이식 할 계획이다. 현재, 배아를 만드는 것은 의문의 여지가 없다. 그러나 인간과 다른 동물 사이의 경계선은 2020년에 한층 더 흐리게 될 것이며, 과학자들은 주로 인간적인 특성을 가진 살아있는 유기체에 대한 새로운 레이블인“실질적으로 인간”에 대해 논쟁하기 시작했다.

 

800개가 넘는 유전자 치료 시험이 진행되고 몇 단계가 성숙 단계에 이르면 CAR-T 분야에서 새로운 유전자 의약품 승인과 성장이 도약 할 것이다. 현재로서는, 비록 변형적이지만, 승인된 3가지 유전자 요법은 결과가 부족하여 일부 기업이 투자를 줄일 수 있는지에 대해 숙고하고 있다.

 

그러나 연구 커뮤니티는 호기심 많은 "분기점 (bifurcating)"트렌드가 나타나면서 강세를 보이고 있다.

 

유전자 또는 그 발현을 직접적으로 변화시키는 치료를 위한 용어인 유전자 약은 일반적으로 상용 솔루션이다. 혈액암 돌파구 CAR-T와 같은 세포 요법은 환자 자신의 면역 세포가 유전적으로 강화된다는 점에서 매우 개인화 되어 있다. 그러나 유전 의학의 진정한 힘은 특히 희귀한 유전 질환과 관련하여 과다하게 개인화된 점이 있다. 반면에 CAR-T의 더 큰 성공은 결국 한 가지 크기가 될 수 있는 능력에 의존 할 수 있다.

 

맞춤형 유전자 의학 성공의 한 예는 항상 치명적이며 이전에는 돌이킬 수 없었던 신경 퇴행성 유전자 장애인 바텐 병을 앓고 있는 여섯 살짜리 밀라(Mila)의 비참한 이야기이다. 그러나 여러 팀의 놀라운 노력 덕분에 과학자들은 1년 만에 자신의 고유 한 유전자 변이에 맞는 새로운 실험 요법을 개발했다. 약물을 받은 이후로 밀라(Mila)의 상태가 크게 개선되었다.

 

밀라(Mila)의 사례는“N=1”유전 의학의 힘에 대한 개념 증명이다. 다른 어린이들도 자신의 특정 돌연변이를 가지고 있는지 여부는 확실하지 않다. 각각의 바 텐트에는 유전자 변형이 다른 12가지 이상의 변종이 있거나 다른 사람이 치료를 통해 혜택을 볼 수 있는지 여부가 확실하지 않다.

 

지금은 막대한 비용과 기타 필요한 자원으로 인해 더 많은 인구에게 유사한 업적을 끌어낼 수 없다. 유전된 질병이 거의 단일 유전자 원인을 갖지 않기 때문에 이것은 수치이다. 그러나 게놈 매핑 및 DNA 합성 비용이 급격히 감소하고 있다. 우리는 돌연변이가 어떻게 다양한 장애를 일으키는지 더 잘 이해하기 시작했다. 안티센스 올리고뉴클레오타이드와 같은 여러 유전자 의약품이 40년 만에 다시 돌아왔지만, 특히 희귀 질환에 대한 과다 맞춤 유전자 치료의 새로운 시대를 구상하는 것은 어렵지 않다.

 

반면에 CAR-T의 진로는 개인화를 없애는 것이다. FDA가 승인한 CAR-T 요법은 의사가 환자 자신의 면역 T 세포를 수집하여 보존 및 제조업체에 선적하고 유전자 조작으로 암 사냥 능력을 높이고 환자에게 다시 주입하게 한다. 주기는 암 시계와의 경쟁이며 제조하는 데 약 3-4주가 소요된다. 운송 및 인건비는 처리 당 가격을 수십만 달러까지 증가시킨다.

 

이러한 상당한 문제로 인해 과학자들은 기성품 CAR-T 요법을 적극적으로 연구해야 했으며, 이는 대량의 건강한 기증자 세포로 만들어지고 냉동 보존될 수 있다. 주요 걸림돌은 면역 거부이다. 공여자의 조작된 세포는 생명을 위협하는 면역 문제를 일으키거나 암 환자의 면역계에 의해 완전히 제거되어 효능을 잃을 수도 있다.

 

희망적인 결과가 곧 올 것이다. 한 가지 아이디어는 제대혈에서 T 세포를 사용하는 것인데, 이는 면역 반응을 일으킬 가능성이 적다. 다른 하나는 유도된 다능성 줄기세포 (iPSC)로 부터 T 세포를 조작하는 것이다. 성숙 세포는 어린 "줄기 같은"상태로 되돌아 온다. 예를 들어, 환자의 피부 세포는 지속적으로 스스로를 회복시키는 iPSC로 만들어 질 수 있으며, 필요할 때에 만 암과 싸우는 T 세포로 발전하도록 할 수 있다.

 

또 다른 아이디어는 유전자편집을 사용하여 면역 반응을 유발할 수 있는 T 세포의 단백질을 제거하는 것이다. 이 방법을 사용한 최초의 임상 시험이 이미 진행 중이다. 초기 인간 실험에서 9개의 다른 상용 CAR-T가 있으면 올해 산업화된 CAR-T의 움직임이 있을 것이다.

 

잠재적으로 게임을 바꿀 수 있는 또 다른 이야기는 Biogen의 Alzheimer의 약물에 관한 것인데, 지난해 상반되는 결과를 보고 했지만 여전히 FDA에 제출되었다. 승인되면 10년 만에 인지 저하를 늦춘 최초의 약물이 될 것이다. 물론 예측하기 어려운 또 다른 사고 방식의 기술 도약이 있을 가능성이 항상 있다.


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